Пробив! Експериментално хапче спаси живота на пациенти с левкемия

Резултатите са изключително обнадеждаващи, твърдят учени

Пациентите с левкемия вече имат надежда за излекуване благодарение на ново експериментално хапче, наречено ревумениб, съобщават Евронюз и БГНЕС.

Това лекарство напълно е премахнало рака при 1/3 от участниците в дългоочаквано клинично изпитване в Съединените щати.

Въпреки че не всички пациенти са показали пълна ремисия, учените остават обнадеждени, тъй като резултатите показват, че хапчето може да проправи пътя към излекуване на левкемията в бъдеще.

"Изключително сме обнадеждени от тези резултати на пациентите, които са получили това лекарство. Това беше техният последен шанс", казва съавторът на изследването д-р Гаяс Исса, лекар по левкемия в Центъра за ракови заболявания MD Anderson към Тексаския университет. "Те са прогресирали при многобройни линии на терапия и при част от тях, около половината, левкемичните клетки са изчезнали от костния им мозък", каза той.

Как действа това хапче?

Острата миелоидна левкемия (ОМЛ) е вид рак, който атакува костния мозък, където се произвеждат кръвните клетки, и причинява неконтролирано производство на дефектни клетки.

Ревумениб е нов клас терапия за остра левкемия, която инхибира специфичен протеин, наречен менин. Лекарството действа, като препрограмира левкемичните клетки обратно в нормални клетки. Менинът участва в сложния механизъм, който се превзема от левкемичните клетки и кара нормалните кръвни клетки да се превръщат в ракови. С използването на ревумениб, обяснява Исса, двигателят се изключва и левкемичните клетки се превръщат отново в нормални, което води до ремисия. Тази формула вече е спасила живота на 18 души в рамките на клиничното изпитване, чиито обещаващи резултати бяха публикувани този месец в Nature.

Предварителните резултати показват, че 53% от пациентите са отговорили на лечението с ревумениб, а при 30% е настъпила пълна ремисия, като в кръвта им не е открит рак.

Въз основа на данните от това изпитване през декември 2022 г. Американската агенция по храните и лекарствата предостави на ревумениб "обозначение за пробивна терапия", за да подпомогне ускореното му разработване и регулаторен преглед.

Лекарството обаче не действа при всички пациенти. То е за специфична подгрупа левкемии, при които обикновено има липсващи или неправилно маркирани гени или сливане на хромозоми.

Експерименталното хапче е насочено към най-често срещаната мутация при острата миелоидна левкемия - ген, наречен NPM1, и по-рядко срещано сливане, наречено KMT2A. Смята се, че в комбинация тези мутации се срещат при около 30 до 40% от хората с остра миелоидна левкемия.

В проучването фаза 1 са включени 68 пациенти в девет болници в САЩ. При всички тях левкемията се е върнала след други лечения или пък никога не са реагирали добре на традиционните лекарства за химиотерапия.

Силно въздействие при ограничени странични ефекти

Според Исса, въпреки че това лекарство е сравнително безопасно в сравнение със стандартното лечение на левкемия, са установени два основни странични ефекта.

Първият засяга електрическата система на сърцето и може да бъде открит с електрокардиограма (ЕКГ). Въпреки това намаляването на дозата или спирането на лечението решава проблема във всички случаи, казва Исса.

Вторият страничен ефект се нарича синдром на диференциране - група потенциално животозастрашаващи реакции при лечение на рак на кръвта - но той може да бъде управляван ефективно, ако се разпознае рано и се вземат подходящи мерки за спирането му. Според Исса всички случаи на диференцировъчен синдром в това проучване са били успешно овладяни без никакви усложнения за пациентите.

Проучванията във фаза I като това имат за цел да проверят дали дадено лекарство е безопасно и да намерят най-високата доза, която може да им се дава, без да предизвиква тежки странични ефекти.

В момента се провежда проучване във фаза II, в което се разглежда конкретно ефективността на ревумениб.

12 пациенти в проучването, които са реагирали на лекарството, са получили трансплантация на стволови клетки или костен мозък. За такива трансплантации е необходимо пациентите да нямат рак или да имат много ниски нива на рак в кръвта - и ревумениб им помогнал да постигнат това.

"В бъдеще планираме да комбинираме това хапче със стандартното лечение, което имаме в момента за остри левкемии", казва Исса. "Това е най-вероятната стратегия, която ще ни доведе до излекуване, при което пациентите няма да се налага да посещават лекари след това и няма да се нуждаят от лечение на левкемия".